Люди с муковисцидозом смогут жить дольше

Кистозный фиброз теперь может стать хроническим заболеванием, — говорит руководитель Института кистозного фиброза при Институте физической химии в Варшаве, проф. доктор хаб. n. med. Дорота Сэндс.

больные муковисцидозом смогут жить дольше

мат.прас.

С 1 марта больные муковисцидозом получили доступ к новым препаратам. Что это значит?

Это прорыв, который открывает новую эру в лечении муковисцидоза. Я думаю, что это событие похоже на открытие гена CFTR в 1989 году. Затем произошел диагностический прорыв, положивший начало исследованиям причинной терапии. Но теперь у нас есть новое открытие в эпоху каузальной терапии.

Как проходило лечение в Польше?

Пациенты в Польше получили доступ к симптоматической терапии, а с 2020 года к одному этиотропному препарату — ивакафтору. Он использовался в так называемом гейтинговые мутации, редкие в Польше, поэтому только несколько человек получали препарат. Пациенты, которые могли использовать другие модуляторы, были бывшими пациентами программы помощи при пересадке легких. Это была ограниченная группа.

Текущая программа открывает эти возможности для гораздо более широкой группы пациентов. Наиболее ожидаемым препаратом является комбинация трех молекул — элексакафтора, тезакафтора и ивакафтора, доступная для пациентов с 12-летнего возраста.

-CW2rlfXk6r»> Сегодня его можно использовать с  6-летнего возраста.

Процедуры занимают много времени, и он был доступен в течение 12 лет, когда была подана заявка. Это показывает, насколько велика динамика этих изменений. Мы надеемся, что производитель завершит это приложение.

Для более молодых пациентов бимолекулярные наборы будут доступны с 6-летнего возраста. A & nbsp; для самых маленьких детей при необходимости также будет доступна комбинация из двух частей для более старшего возраста.

Однако надо помнить, что, несмотря на широкое раскрытие, эти препараты не покрывают 100 процентов. больной. У нас много разных мутаций в гене CFTR.

Эти лекарства еще не разработаны?

Не у всех пациентов есть белок, который можно модулировать. Некоторые мутации предотвращают это вообще. Проще говоря, этот белок действует как шлюз в ионопроницаемой клеточной мембране. И если эти ворота неисправны, поток ионов нарушается, что приводит к образованию густой липкой слизи. После правильного исправления этой проблемы не существует.

Мутации, которые не продуцируют белок, не реагируют на лечение модуляторами. И эти пациенты должны ждать следующих достижений биотехнологии. Поэтому процентов 10-15. пациенты & NBSP; по-прежнему будет только симптоматическое лечение.

Каких эффектов можно ожидать от причинно-следственной обработки?

Разные, в зависимости от возраста пациента. В противном случае такой модулятор сработает у больного взрослого человека, у которого уже много изменений — в его случае можно будет только остановить дальнейшее развитие болезни. В то время как & NBSP; изменения, которые являются постоянными, больше не будут отменены. Можно будет только заблокировать дальнейший процесс их создания.

Большую пользу получат пациенты, у которых еще нет изменений. Именно поэтому педиатры особенно радуются доступности этих препаратов, ведь мы сможем вмешаться и предотвратить такое прогрессирование болезни.

Трудно ли врачам вводить новую молекулу?

Это, безусловно, большой вызов для лечебного сообщества и для себя. Врачи столкнутся с мощными системными методами лечения. Это воздействие не только на дыхательную систему, но и на пищеварительную и эндокринную системы, поэтому важно, чтобы этим занималась междисциплинарная команда.

Есть ли такая команда?

Почему в педиатрии лучше?

С 2009 года вся Польша была охвачена скрининговыми тестами новорожденных. Те учреждения, которые занимались диспансеризацией детей, сформировали сеть педиатрических центров. Но эти наши дети растут и живут лучше и дольше, и есть острая необходимость в том, чтобы каждый педиатрический центр имел возможность перевести своих выпускников во взрослый пульмонологический центр. Мы говорим об этом с Минздравом. Мы надеемся, что опыт детских пульмонологических центров поможет в этом.

Вводимое сейчас лечение является мощным инструментом, который можно сравнить с химиотерапией. Это будет прорыв, который сделает это заболевание хроническим. Тем не менее, для получения максимальных результатов его необходимо контролировать и проводить специализированным и тщательным образом. Это, безусловно, возможность обучить центры, у которых будет эта программа по лекарствам.

В Польше больные живут намного меньше, чем, например, во Франции.

Да, и это и.а. эффект отсутствия обширной, междисциплинарной помощи взрослым. Больные обращаются в обычную систему здравоохранения, т.е. в поликлинику, а при обострениях в ОЭД. При заболевании, которое необходимо часто и тщательно контролировать, этого недостаточно.

Создание сети сайтов для программы инициирует формирование реальных формализованных команд. Условием для нас является использование мощного оружия, которое мы только что получили, для увеличения продолжительности и качества жизни пациентов с муковисцидозом.

Важна также физиотерапия. 

Из-за измененного потока через клеточную мембрану это приводит к образованию густой, липкой, аномальной слизи. Очевидно, что этиотропные препараты улучшат эту ситуацию, но если есть постоянные поражения, слизь все равно останется в тех частях поврежденных легких. У здоровых людей, например при инфекции, мокрота удаляется при кашле, у этих больных ее приходится провоцировать наружными методами. Это как ингаляционная терапия, так и различные процедуры с положительным и отрицательным давлением, которые позволяют эвакуировать эту секрецию. Также очень важна контролируемая физическая активность, тем более что состояние многих больных очень хорошее. Мы уже определяем уровень физической подготовленности подростков с помощью тестов с физической нагрузкой на беговой дорожке. Я думаю, что программа мониторинга муковисцидоза будет все больше напоминать программу спортсмена. Это будет происходить постепенно.

Проф. доктор хаб. доктор медицинских наук Дорота Сандс, заведующая отделением муковисцидоза Института матери и ребенка в Варшаве и Центром лечения муковисцидоза — Клиническим отделением болезней легких СЗПЗОЗ им. Дети Варшавы в лесу Дзеканув, президент Польского общества муковисцидоза

Оцените статью
( Пока оценок нет )

В профессии с 2008 года. Профиль - международные отношения и политика. Почта: andreykozlov07@gmail.com

Последние новости 24 часа
Люди с муковисцидозом смогут жить дольше
Луганск присоединится к России? Пасечник объявляет референдум