Муковисцидоз – непредсказуемое заболевание

Было важно быстро возместить расходы на новые лекарства, чтобы болезненные процессы у пациентов не обострились еще больше, — говорит Павел Вуйтович, президент Фонда помощи семьям и муковисцидозу MATIO.

 Муковисцидоз - непредсказуемое заболевание

материалы прессы

< p class = "articleBodyBlock article - параграф" id = "block-id-o1XhfFZlDB"> Сколько людей в Польше страдают муковисцидозом?

По нашим оценкам, это около двух тысяч человек.

Статистика показывает, что ежегодно рождается около 150 детей с этим заболеванием.

В среднем два ребенка в неделю, поэтому, если у нас 52 недели в году, это около ста Дети.

Как до сих пор лечили тех, кто боролся с этой болезнью?

Лекарства, доступные в Польше. Но при кистозном фиброзе ключом является физиотерапия, и при правильном выполнении она задерживает процесс заболевания. Он отсрочивает худшие из обострений, которые затем становятся необратимыми в легких.

Насколько эффективным было это лечение, о котором мы говорим?

Насколько эффективным оно было в мире до эти препараты исчезли. Муковисцидоз не является предсказуемым заболеванием. Если в одном доме, под одной крышей живут двое братьев и сестер с муковисцидозом, его течение может быть совершенно разным. Даже если у них одна и та же мутация болезни, а их более двух тысяч, и даже если у них одинаковые социальные условия и лечение, курс не всегда одинаков.

У нас есть пример за последние полгода, когда две сестры пострадали от одной и той же мутации. И один из них, к сожалению, умер, а другой нормально функционирует при этой болезни.

Начиная с марта пациенты с муковисцидозом будут иметь доступ к компенсируемым лекарственным препаратам, вызывающим этиотропность. Шанс ли это на лучшую и долгую жизнь для них?

Определенно да. Я говорю это на основании того, что мы видим в странах, где эти препараты уже были включены в компенсацию два года назад.

Первый препарат был одобрен 11 лет назад, но последовательно время от времени эти препараты покрывали все большее число типов муковисцидоза. Было 3-4 процента. разновидностей, но остальные препараты уже охватывают все большую группу мутаций. И последний, который дает наилучшие доказанные терапевтические результаты, был зарегистрирован более двух лет назад Европейским агентством по лекарственным средствам и уже тогда был внедрен в некоторых странах.

Исходя из группы, которая принимает этот препарат, поэтому можно говорить об объективной оценке, он действительно продлевает жизнь, улучшает качество жизни , возвращает больного к общественной жизни. И это очень важный элемент.

У пациента нет симптомов муковисцидоза в виде этой густой слизи. Эта слизь гидратирована. Препарат заставляет клетки работать хорошо, нормально. Но, к сожалению, ни один препарат не отменит тех изменений, которые уже произошли в пациенте. И именно поэтому так важна была такая быстрая компенсация таких препаратов, чтобы эти процессы у больных не обострились еще больше, а значит, и не ухудшили их здоровье.

Будет ли каждый пациент с муковисцидозом получать пользу от этих новых бесплатных методов лечения?

Всем, кто не исключен по медицинским показаниям. Эти препараты можно назначать с 12 лет, и вскоре — возможно — производитель распространит применение этого препарата на детей с шести лет, как это делается, например, в Германии или в других странах. . В Польше у нас пока с 12 лет, но до 12 лет у нас разные, остальные три лекарства.

Врач с двухлетнего возраста больного муковисцидозом может начать лечение этиотропными препаратами, причем такой больной, как он растет, входит в последующие партии наркотиков.

До двухлетнего возраста медикаментозная терапия исключена, т.к. мы их не вводим в лечение, а в это время у нас проводится скрининговая диагностика, т.е. сразу, до появления каких-либо симптомов у больного, мы знаем, есть ли у ребенка муковисцидоз или нет . Это можно обнаружить, даже если у ребенка нет симптомов.

Это очень распространено, и затем вводится физиотерапия для предотвращения изменений, которые затем становятся необратимыми.

Как быть с теми пациентами, которые по медицинским показаниям будут исключены из этиотропной лекарственной терапии?

Я не знаю классификаций, в которых пациент был бы отклонен по какой-либо причине. Насколько мне известно, пациентов отбирают на основе клинических испытаний, а не генетических исследований, которые вводятся позже. Критериев эффективности нет.

Критерием исключения может быть наличие у пациента очень необычной мутации, незарегистрированной компанией. Это может затронуть несколько процентов людей.

Как я уже упоминал, кистозный фиброз имеет возраст более 2000 лет. сорта. Эти препараты, доступные в настоящее время в мире и в Польше, не включают в свой портфель все мутации, возникающие при муковисцидозе.

Таким образом, исключение может произойти, например, из-за типа муковисцидоза, который не характеризуется выработкой неправильного белка. Окончательное решение о терапии всегда остается за врачом. Эти исключения для таких методов лечения могут происходить не по бюрократическим причинам, а скорее по биологическим причинам.

Как я уже говорил, кистозный фиброз — это неизлечимое заболевание, и мы не можем прогнозировать его на несколько лет вперед.

Работает ли фармацевтическая компания над новыми препаратами, которые также могут воздействовать на другие мутации муковисцидоза?

Из того, что мне известно и что мне известно из материалов со всего мира, компания работает в первую очередь над снижением возраста приема этого самого эффективного препарата, чтобы опуститься до порога двухлетнего возраста пациента.

Однако для этого требуется целый исследовательский процесс, но независимо от этого несколько компаний по всему миру также работают над этими виды наркотиков. Но есть и другие, которые могут быть более эффективными и могут включать другую возрастную группу пациентов. Я не могу ответить на это. Это можно увидеть на сайте Cystic Fibrosis Foundation — американского фонда, поддерживающего пациентов с этим заболеванием. Он описывает прогресс всех лекарств, независимо от того, находятся ли они в первой, второй или третьей фазе исследований.

Хорошо, что большинство пациентов теперь смогут рассчитывать на эффективную возмещаемую терапию.

Мы очень рады, потому что это революция. От режима, что наш ребенок страдает неизлечимой болезнью, к режиму, что это уже не неизлечимая болезнь.

Оцените статью
( Пока оценок нет )

В профессии с 2008 года. Профиль - международные отношения и политика. Почта: andreykozlov07@gmail.com

Последние новости 24 часа
Муковисцидоз – непредсказуемое заболевание
Аналитики: цены на пшеницу в этом году будут самыми высокими за 20 лет