Поддержка пациентов из Украины

Минздрав пересматривает заявку на возмещение стоимости самого дорогого в мире препарата, назначаемого пациентам со СМА.

 Поддержка пациентов из Украины

В Польше у пациентов со СМА есть доступ на одну возмещаемую терапию

Уже в первые дни войны удалось привезти из Украины в Польшу некоторых больных спинальной мышечной атрофией. Большинство из них до сих пор находятся в нашей стране. У них есть доступ к лечению, как у поляков.

— В рамках SMA Europe у нас есть контакты с организациями пациентов по всей Европе, в том числе с теми, которые работают в Украине. После начала войны нам удалось за несколько дней запустить контакт-центр и на данный момент доставить в Польшу более ста пациентов из этой страны. Это было гигантское усилие, потому что, например, некоторые из них лгут и используют поддержку респиратора. Отец Хенрик из Львова и множество волонтеров помогли нам в организации этого проекта, — говорит Дорота Рачек, президент Фонда SMA.

По его словам, около 40 пациентов уже выехали из Польши в другие страны — Испанию, Англию, Германию и Швейцарию. — Большинство из них предпочли остаться в Польше, потому что боялись языкового барьера. Они также надеются, что война скоро закончится и они вернутся домой. Именно поэтому они не хотят уезжать далеко от Украины, — объясняет Рачек.

СМА — это генетически детерминированное заболевание, отвечающее критериям так называемой редкие заболевания. Подсчитано, что в Польше около 1100 пациентов со СМА Каждый год рождается около 50 детей со спинальной мышечной атрофией. Это аутосомно-рецессивное заболевание, то есть от болезни может страдать не только один человек в семье, но и несколько братьев и сестер. Родители обычно являются бессимптомными носителями мутации одного гена.

Доступная обработка

Различают несколько типов заболевания: СМА1, СМА2, СМА3, СМА4. При СМА1 симптомы всегда появляются в первые шесть месяцев жизни и быстро прогрессируют. До того, как препарат можно было вводить, дети со СМА1 умирали или нуждались в искусственной вентиляции легких в возрасте двух лет или младше.

При СМА2 симптомы появляются после второго полугодия жизни, дети самостоятельно сидят, но не ходят. Появляется сколиоз и часто возникает потребность в респираторной поддержке.

Диагноз СМА3 ставится у пациентов, которые начали ходить самостоятельно, но потеряли эту способность. SMA4 появляется примерно на третьем десятилетии жизни.

Во всех этих типах это прогрессирующее заболевание, связанное с нарастающей двигательной недостаточностью.

— Пациенты из Украины имеют право на такое же лечение в Польше, как и поляки. Пациенты, получавшие пероральную терапию в Украине, в нашей стране могли продолжать лечение без перерыва, благодаря специальной программе. Пациенты, у которых уже есть PESEL, могут претендовать на лекарственную программу и получать лечение, стоимость которого возмещается в Польше, — говорит Дорота Рачек.

Нет сомнений, что в Польше он доступнее, чем в Украине. Там больные СМА имели доступ к современному лечению только по специальным программам. В Польше у нас есть один препарат, подлежащий возмещению. — Это препарат, который вводят через люмбальную пункцию три раза в год, — объясняет Дорота Рачек.

Требуется выбор

Доступ к компенсируемому лекарству от СМА стал прорывом в лечении этого заболевания в Польше для всех пациентов. Однако раствор хорошо действует, если его давать маленьким детям до начала заболевания. Это возможно благодаря тому, что в Польше проводят скрининг новорожденных на СМА.

Поэтому пациенты уже давно призывают к более широкому доступу к терапии. — Три лечения СМА зарегистрированы в Европейском Союзе, одно из них возмещается в Польше. В идеале врач вместе с пациентом или лицом, осуществляющим за ним уход, должен иметь возможность выбрать наилучший терапевтический вариант для данного пациента. Для самых маленьких детей лучшим вариантом представляется одноразовая терапия, благодаря которой мы избегаем пребывания в больнице, что часто является тяжелым испытанием для маленьких детей, — говорит Рачек. И добавляет, что также есть трудности в проведении интратекальной терапии людям с выраженным сколиозом — в основном взрослым пациентам.

Для людей, испытывающих побочные эффекты этого способа введения, хорошим вариантом может быть пероральная терапия. — Это миф, что больные СМА в основном дети. Среди 1100 пациентов в Польше 60 процентов. взрослые, — говорит Дорота Рачек.

«Самое дорогое лекарство в мире», введенное один раз, получило положительную рекомендацию от Агентства по оценке и тарификации медицинских технологий. Минздрав пока отказывается компенсировать эту терапию, мотивируя это высокой ценой. Стоимость оценивается примерно в 2 миллиона долларов.

Разговоры, однако, продолжаются все время. — Мы долго вели переговоры об этом. Мы также работаем с организациями пациентов. Мы хотим оказать давление на производителя, чтобы он снизил цену на препарат. Но эти переговоры идут очень неохотно. Компания оказалась негибкой. «Несколько дней назад заявление о возмещении было повторно подано, и мы его рассмотрим», — заявил министр здравоохранения Адам Недзельски на пресс-конференции в Кракове на прошлой неделе.

Оцените статью
( Пока оценок нет )

В профессии с 2008 года. Профиль - международные отношения и политика. Почта: andreykozlov07@gmail.com

Последние новости 24 часа
Поддержка пациентов из Украины
Отдых для домашних животных. В городах строят новые выгулы для собак